3月10日Tocagen公司再行努关键一步,宣告正在申请人IPO,预期筹措高达8600万美元的资金,用作前进其脑癌基因治疗人组2/3临床试验的第一部分,公司预计明年上半年不会交付给第二阶段的数据,上个月刚已完成注册。Tocagen公司是一家致力于基因治疗的公司。与传统的基因治疗公司通过病毒载体(腺病毒、全然疱疹病毒)装载基因转入体内更换变异或者缺陷的基因的一步到位法比起。
Tocagen的基因治疗方法看起来有些曲线救国了。TocagenTOCA511技术路线原理:Toca511是编码胞嘧啶脱氨酶(CD)的一种逆转录病毒拷贝载体(RRV),通过手术将其流经肿瘤从而病毒感染细胞,在被选择性寄送至癌细胞后,病毒感染的癌细胞装载有CD基因并可产生CD酶。TocaFC则可口服,为5-氟胞嘧啶(5-FC)的缓释制剂,是抗癌药物5-氟尿嘧啶(5-FU)的无活性前药。
在用于时,口服给与的TocaFC被吸取转入血液循环,并很更容易穿越血脑屏障而蔓延到脑部的癌细胞中。5-FC在由Toca511病毒感染的癌细胞内被CD酶转化成为5-FU,从而超过化疗癌症的目的。
近年来,颅内肿瘤发病率稳定增长趋势,颅内肿瘤大约占到全身肿瘤的5%,占到儿童肿瘤的70%。恶性胶质瘤,源于神经上皮的肿瘤总称为胶质瘤(胶质细胞瘤),占到颅脑肿瘤的40-50%,是最少见的颅内恶性肿瘤。低分级神经胶质瘤(HGG)是一种最少见的侵略性脑部恶性肿瘤。它的两种主要形式分别是恶性胶质瘤和间变型星形细胞瘤。
针对新的被临床病患的标准化疗方法是通过手术尽量多的手术肿瘤的组织,之后施以放射治疗或化疗。然而,绝大多数的患者在经过上述的最大化的化疗后,疾病仍不会发作,一旦疾病发作,其中位生存期只有7至9个月的时间。
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